Hetlioz

(Wirkstoff: Tasimelteon)

Hersteller:

Vanda Pharmaceutical Inc, USA [Weblink]

Wirkungsweise:

Tasimelteon [Wikipedia] wirkt im Körper als so genannter Melatonin-Agonist und bindet an die Melatoninrezeptoren; es ahmt daher die Wirkung des natürlichen Melatonins nach und versucht so, den circadianen Rhythmus wiederherzustellen.

Es soll eine Bioverfügbarkeit von bis zu 80% aufweisen – das heisst, dass ca 80% des über den Mund (als Kapsel) aufgenommenen Wirkstoffs tatsächlich in die Blutbahn aufgenommen und so zur Wirkungsstelle transportiert werden können. Im Vergleich dazu soll extern zugeführtes „natürliches“ Melatonin eine Bioverfügbarkeit von zwischen 1 und 10% aufweisen.

Das Medikament Hetlioz wird über die Leber verstoffwechselt und über Niere/Urin bzw Kot ausgeschieden. Dies geschieht mit einer Halbwertszeit von ca. 2 -2,5 Stunden, die höchste Blutkonzentration wird ungefähr 30 Minuten nach der Einnahme erreicht.

Einsatzgebiete:

Bislang (seit 2014 in USA, 2016 in Europa) wurde Hetlioz zur Behandlung der „Non-24“ eingesetzt, also zur Behandlung des Nicht-24-Stunden-Schlaf-Wach-Syndroms bei völlig blinden Menschen, dort hat es einige Erfolge zur „Normalisierung“ des circadianen Rhythmus gezeigt.

Seit 2012 ist die Fa. Vanda auch mit Forschungen rund um das SMS beschäftigt und hat nun, Anfang Dezember 2020, die amerikanische FDA-Zulassung als Medikament bei SMS erhalten.

Therapieerfolge bei SMS:

Dem Gespräch mit dem CEO von Vanda Pharmaceuticals (Hr. Mihael H. Polymeropoulos, MD) bzw dem Mailverkehr mit PRISMS, der amerikanischen SMS-Vereinigung, sind folgende Punkte zu entnehmen:

  • Hetlioz hat bei manchen Patienten mit SMS zu einem besseren Outcome des Schlafes geführt, bei anderen wieder nicht. In der durchgeführten Studie wurden jeweils 4 Wochen lang Hetlioz mit 4 Wochen Placebo abgewechselt und die 50% der „besseren“ Nächste bewertet. An der ersten Studie haben 25 Personen teilgenommen. Betroffene Eltern aus den Reihen von PRISMS berichten über ähnlich gute Erfolge im Nachtschlaf und der damit verbesserten Lebensqualität der gesamten Familie.
  • Hetlioz scheint aber bei mehr Personen zu wirken als extern zugeführtes Melatonin, was laut Vanda Pharmaceuticals in der besseren Bioverfügbarkeit begründet ist. Zudem wird Hetlioz im Körper besser abgebaut als künstlich zugeführtes Melatonin, wodurch sich keine „Aufstauung“ oder Übersättigung in den nächsten Tag hinein ergibt.
  • Die Wirkung von Hetlioz ist innerhalb weniger Tage feststellbar und soll – nach derzeitigem Wissensstand – so lange anhalten, wie das Medikament eingenommen wird. Hetlioz muss daher lebenslang täglich ca 30 Minuten vor dem Schlafen gehen eingenommen werden!
  • Laut Hr Polymeropoulos können SMS-Betroffene, welche aktuell mit Melatonin gut eingestellt sind, bei dieser Medikation bleiben; eine Notwendigkeit zum Umstieg besteht nicht; es sei denn, die Erfolge der Melatonin-Therapie sind nicht (mehr) vorhanden bzw lassen deutlich nach.

Verfügbarkeit in der EU:

Hetlioz verfügt über eine Zulassung der EMA (European Medicines Agency) für ganz Europa als „orphan drug“ im Bereich der Non-24, aktuell noch nicht für SMS.

Seitens der Fa. Vanda wurde aber mitgeteilt, dass diese sehr daran interessiert sei, auch im Bereich der EU im Rahmen des „expanded access“ das Medikament bei Bedarf zur Verfügung zu stellen. Intern wird analog den USA daran gearbeitet, auch eine Freigabe der EMA für Hetlioz bei SMS zu erreichen, dies wäre aktuell im Laufe des Jahres 2021 geplant – sollte die EMA mit den Studienergebnissen aus den USA das Auslangen finden.

  • Der Ablauf als „expanded access“ würde kurz umrissen folgendermaßen aussehen:
  • Diagnosestellung SMS muss bereits erfolgt und „mehrere andere“ Therapiemöglichkeiten erfolglos versucht worden sein
  • Ein Arzt stellt dann den Antrag auf Therapie mit Hetlioz und füllt das entsprechende Formular mit Begründung aus
  • Dieser Antrag muss zwecks Kostenübernahme bei den jeweiligen Krankenkassen/Versicherungsträgern eingereicht werden
  • Nach Genehmigung der Kostenübernahme kann das Medikament angefordert und über die deutsche Niederlassung geliefert werden
  • Die Einnahme sollte unter laufender Überwachung durch den behandelnden Arzt gestartet werden.

Damit sind wir auch gleich bei den größten Hürden des neuen Medikaments – den Kosten: eine Packung (30 Stk Hartkapseln) kostet laut Internet [Weblink] rund 6.800.- Euro, laut dem CEO von Vanda jährlich ca 65.000 – 70.000 Euro!

Zudem sind derzeit noch ausschließlich die Hartkapseln zu 20 mg erhältlich, welche bei Patienten ab 16 Jahren zugelassen sind; für Kinder unter 16 Jahren ist ein Hetlioz-Saft in Entwicklung, welcher im ersten Halbjahr 2021 in Amerika auf den Markt kommen soll und eine an das Körpergewicht der Kinder angepasste Dosierung ermöglicht.